Trattare la Sindrome iper-IgM con le cellule staminali cordonali

Oggi la Sindrome iper-Igm, una malattia congenita rara, può essere trattata attraverso il trapianto di cellule staminali cordonali di un donatore compatibile.

Conservazione cordone ombelicale - GuidaDi: Redazione

La sindrome iper-IgM è una patologia genetica che ha come caratteristica principale quella di creare un valore normale o elevato di immunoglobuline di tipo M (IgM), mentre le altre classi di immunoglobuline (IgA e IgG) risultano avere valori molto bassi. Solitamente chi ne è affetto va incontro a frequenti infezioni (la suscettibilità ai patogeni gram + è molto elevata) e oltre 70% delle persone con questa sindrome sviluppa un’epatopatia cronica nei primi trent’anni di vita.

Questa patologia viene diagnosticata attraverso alcuni esami di laboratorio (emocromo, dosaggio delle immunoglobuline e analisi delle sottopopolazioni di linfociti). Si ha una conferma della presenza della malattia mediante un’analisi genetica. Oggi i test di screening più innovativi consentono di identificare la sindrome già dal feto. La malattia colpisce soprattutto i maschi (è legata nella maggior parte dei casi al cromosoma X) ed è causata dal fatto che i linfociti B risultano non capaci di convertire la forma M delle immunoglobuline in forma A o forma G.

In passato, questa malattia congenica veniva trattata principalmente mediante la somministrazione periodica ai pazienti di immunoglobuline (la cosiddetta “terapia sostitutiva”). Oggi si è scoperto che un trattamento molto più efficace e dai risultati duraturi è rappresentato dal trapianto di cellule staminali cordonali ematopoietiche (che danno cioè origine alle cellule del sangue) donate da un donatore altamente compatibile (un familiare del paziente).

Fonte: Telethon

0 commenti

Lascia un Commento

Vuoi unirti alla discussione?
Sentiti libero di contribuire!

Lascia un commento

Il tuo indirizzo email non sarà pubblicato. I campi obbligatori sono contrassegnati *

Calcola e digita il valore numerico *