curare la epidermolisi bollosa

Le cellule staminali possono curare la epidermolisi bollosa?

Un team di ricercatori ha usato le cellule staminali per combattere la epidermolisi bollosa in un bambino di 7 anni, con risultati sono incoraggianti

Conservazione cordone ombelicale - GuidaDi: Redazione

Un recente studio pubblicato su Nature analizza il caso di un bambino tedesco affetto da epidermolisi bollosa. I ricercatori hanno usato le cellule staminali per dargli una nuova pelle. Per il momento, i risultati paiono incoraggianti.

Cos’è la epidermolisi bollosa

La epidermolisi bollosa è una rara malattia genetica ereditaria. Chi ne soffre non produce livelli sufficienti di una particolare proteina, necessaria per far aderire epidermide e derma. Ciò rende la pelle fragile, pronta a rompersi al minimo trauma. I soggetti malati mostrano numerose lesioni, che spesso si infettano e talvolta mettono a rischio la loro vita.

Al momento non esistono cure per la malattia. Chi ne soffre è costretto a convivere con frequenti drenaggi delle vescicole e a prendersi cura costantemente della propria pelle. Sono frequenti anche disturbi psicologici collaterali, come ansia, depressione e problemi comportamentali.

Il caso clinico

I ricercatori hanno usato una nuova terapia a base di cellule staminali su un bambino di 7 anni affetto da epidermolisi bollosa. Il bambino soffre di una forma particolarmente grave della malattia, che rende impossibile condurre una vita normale.

I medici hanno ottenuto un campione di cellule staminali dal paziente e hanno corretto il gene difettoso. In un secondo momento le hanno impiantate nel corpo del bambino, in modo da coprire gambe, braccia, petto e schiena.

A un mese dal trapianto, le cellule staminali hanno cominciato a formare uno strato di pelle sana. Molte delle cellule staminali impiantate sono morte quasi subito, ma quelle rimaste si sono sparse in tutto il corpo del bambino. Nel giro di 8 mesi, hanno formato uno strato quasi completo di pelle sana.

Una nuova speranza

Il caso clinico dà una speranza ai tanti soggetti affetti da epidermolisi bollosa. Ciononostante, bisogna procedere con cautela. Saranno necessari ulteriori casi e ulteriori successi per parlare di un trattamento risolutivo. Inoltre, questa soluzione non è efficace sulla totalità dei casi.

Gran parte dei casi di epidermolisi bollosa sono provocati da una singola mutazione genetica. Molti soggetti, però, soffrono di una versione che interessa più di un gene. Quest’ultima è molto più difficile da correggere.

Fonte: medicalnewsbulletin.com

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