Editing genetico sulle staminali contro l'HIV

L’editing genetico delle cellule staminali può battere l’HIV

Un team ha introdotto la mutazione CCR5 nelle cellule staminali di alcuni macachi con l’HIV, diminuendo il numero di cellule infette

Conservazione cordone ombelicale - GuidaDi: Redazione

L’editing genetico sulle cellule staminali di macachi infettati con l’HIV ha dato i primi risultati. La tecnica ha ridotto in maniera significativa le riserve di cellule virali. Ciò riduce il rischio di una loro attivazione, che porterebbe alla comparsa della malattia vera e propria. La scoperta è stata presentata dal dottor Christopher Peterson in PLOS Pathogens.

Il Paziente Berlinese

Nel 2007, il “Paziente Berlinese” Timothy Brown subì un trapianto di cellule staminali per trattare la sua leucemia. La procedura eliminò l’HIV dal suo sistema, grazie a una variante del gene CCR5 presente nelle staminali del donatore. La mutazione rendeva infatti il donatore immune all’HIV e agì contro l’infezione di Brown.

Purtroppo è difficile trovare donatori di midollo osseo con la mutazione CCR5. Inoltre la procedura si è dimostrata troppo pericolosa per gran parte dei pazienti. Il rischio è che le cellule donate attacchino quelle del paziente. Come sfruttare la scoperta, quindi?

Editing genetico e trapianto autologo

Il dottor Peterson e i suoi colleghi hanno studiato come introdurre la mutazione CCR5 nelle cellule staminali del paziente stesso. In un primo tempo, hanno eseguito un trapianto autologo su dei macachi sani. Prima hanno estratto loro cellule staminali del midollo, hanno editato CCR5 e le hanno reintrodotte. Le cellule si sono moltiplicate e le cavie non hanno avuto problemi.

Il nuovo studio si concentra su un gruppo di macachi infettati da una variante dell’HIV e sotto terapia antiretrovirale. Di nuovo, hanno estratto le cellule staminali, le hanno editate e reintrodotte nell’organismo. Le cellule si sono moltiplicate, dando origine a cellule del sangue resistenti al virus.

I risultati dello studio

Le analisi dei tessuti hanno individuato le cellule editate dentro le riserve virali. Queste sono gruppi di cellule infettate in modo da creare copie del virus, però dormienti. L’editing genetico ha ridotto il numero di queste riserve, il che riduce il rischio di una loro attivazione e l’insorgere dell’AIDS.

I macachi trattati hanno mostrato di avere circa il 4% di globuli bianchi mutati. La percentuale è ancora troppo bassa per sperare di interrompere le terapie antiretrovirali. Ad ogni modo, il trattamento ha aumentato l’efficacia delle terapie ed è un ulteriore tassello nella lotta contro HIV e AIDS.

Fonte: plos.org

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